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Informations concernant la recherche.

 Informations concernant la recherche.
Chaque mois, Robin Nguyen et Geneviève Piétu, membres du Groupe de Travail « Recherche », vous proposent de partager la synthèse des informations collectées sur Internet concernant la recherche.


Avril 2016

Adynovate, produit à durée de vie prolongée, approuvé au Japon
Baxalta annonce avoir obtenu l’homologation au Japon du produit à durée de vie prolongée Adynovate. Actuellement entre les mains de l’Agence Européenne des Médicaments pour une éventuelle homologation en Europe, Adynovate a été approuvé aux USA en novembre 2015. Il s’agit d’une technique de pegylation pour prolonger la demi-vie du facteur VIII, à partir du produit ADVATE®. Les études ont montré une augmentation de la demi-vie de 1,4 à 1,5 par rapport à ADVATE et un intervalle médian entre 2 injections de 3,6 jours. 
https://www.zacks.com/stock/news/212366/baxalta-adynovate-gets-japanese-approval-for-hemophilia-a

Thérapie génique : Biomarin annonce des résultats encourageants dans l’hémophilie A
Biomarin a testé 8 patients hémophiles sévères dans le cadre de l’essai clinique de phase I/II portant sur l’étude de thérapie génique dans l’hémophilie A. 6 patients ont été traités par une injection unique de BMN 270 à dose élevée : 6 x 1013 vg/kg. Parmi eux, 5 ont enregistré des taux supérieurs à 5% plusieurs semaines après l’injection, dont 2 ont maintenu un taux à environ 50%. BMN 270 est un vecteur AAV-facteur VIII destiné à traiter l’hémophilie A et restaurer la concentration de facteur VIII.Retour ligne automatique
Ce programme était initialement sous licence détenue par l’University College London et St. Jude Children’s Research Hospital et développé depuis février 2013 dans les laboratoires de Biomarin. 
http://www.fiercebiotech.com/biotech/biomarin-says-hemophilia-a-gene-therapy-data-encouraging

Biogen envisage de céder ses traitements de l’hémophilie
Biogen, l’un des principaux groupes mondiaux des biotechnologies, envisage de vendre ses traitements de l’hémophilie pour se recentrer sur d’autres domaines thérapeutiques. La possible cession de ses activités, considérées depuis longtemps déjà comme éloignées du reste du portefeuille de Biogen, s’inscrirait ainsi dans le cadre du vaste programme de réorganisation annoncé en octobre 2015, qui vise à réduire les coûts et à privilégier des domaines comme la neurologie et les maladies auto-immunes. 
http://fr.reuters.com/article/frEuroRpt/idFRL5N17B4VO

CSL Behring donne des unités de produits anti-hémophiliques à la Fédération Mondiale de l’Hémophilie
A l’occasion de la journée mondiale de l’hémophilie, 1,5 millions d’unités de produits (hémophilie A et maladie de Willebrand) ont été envoyées à la Fédération Mondiale de l’Hémophilie par la société CSL Behring. CSL Behring prévoit de mettre à disposition 10 millions d’unités durant les 3 prochaines années pour les personnes n’ayant pas accès aux soins. 75% des hémophiles dans le monde ne bénéficient pas de traitement adéquate. 
http://www.prnewswire.com/news-releases/csl-behring-marks-world-hemophilia-day-by-donating-ius-of-its-specialty-biotherapeutics-for-bleeding-disorders-to-world-federation-of-hemophilia-300250821.html

Mars 2016

NUWIQ : nouveau concentré de facteur VIII recombinant dans l’hémophilie A.
NUWIQ (simoctocog alfa) est un nouveau concentré de facteur VIII recombinant, indiqué dans le traitement et la prophylaxie des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie A.
NUWIQ est le premier facteur VIII recombinant produit sur des cellules hôtes d’origine humaine (cellules rénales embryonnaires humaines HEK 293 F). Ces cellules sont classées au plus haut niveau de sécurité virale (niveau A) selon l’ICH Q5A, classification évaluant la sécurité virologique des produits issus de la biotechnologie.
Pour rappel, les autres facteurs VIII recombinants actuellement commercialisés sont produits à partir de deux lignées cellulaires de mammifère, de classe B selon l’ICH Q5A (cellules de rein de hamster nouveau-né ou cellules d’ovaires de hamster chinois).
https://www.vidal.fr/actualites/19265/nuwiq_simoctocog_alfa_nouveau_concentre_de_facteur_viii_recombinant_dans_l_hemophilie_a

KOVALTRY (Bayer) approuvé par la FDA.
Après avoir été approuvé en Europe le mois dernier, KOVALTRY a désormais été homologué aux USA parla FDA.
KOVALTRY est un facteur recombinant traitant les patients atteints d’hémophilie A, à raison de 2 ou 3 injections par semaine.
http://www.fiercebiotech.com/biotech/bayer-wins-fda-approval-for-a-long-acting-hemophilia-drug

IDELVION, produit à durée de vie rallongée, approuvé aux USA.
Le Comité des médicaments à usage humain de l’Agence européenne des médicaments (EMA), qui s’est réuni à Londres le 25 février 2016, a rendu un avis favorable pour une mise sur le marché de 2 produits à durée de vie prolongée traitant l’hémophilie B : ALPROLIX (eftrenonacog alfa) développé par SOBI/Biogen et Idelvion (albutrepenonacog alfa) fabriqué par CSL Behring. Ces 2 produits avaient obtenu une désignation de médicament orphelin.
http://ansm.sante.fr/S-informer/Travaux-de-l-Agence-Europeenne-des-Medicaments-EMA-Comite-des-medicaments-a-usage-humain-CHMP/Avis-favorable-pour-l-octroi-d-une-AMM-pour-six-nouveaux-medicaments-retour-sur-la-reunion-de-fevrier-2016-du-CHMP-Point-d-Information

Demande d’homologation pour un produit à durée de vie prolongée en Europe.
Baxalta annonce avoir soumis une demande d’homologation en Europe auprès de l’EMA pour son produit à durée de vie prolongée Adynovi®.
Celui-ci a été approuvé par la FDA (Food and Drug Administration) en novembre 2015 et commercialisé sous le nom Adynovate®. Il s’agit d’une technique de pegylation pour prolonger la demi-vie du facteur VIII, à partir du produit ADVATE®.
Les études ont montré une augmentation de la demi-vie de 1,4 à 1,5 par rapport à ADVATE et un intervalle médian entre 2 injections de 3,6 jours.
Le dossier est également à l’étude au Japon, en Suisse et au Canada.
http://www.zacks.com/stock/news/209388/baxalta-seeks-eu-approval-for-hemophilia-a-drug-adynovi

Alnylam poursuit la phase I (partie D) des essais d’ALN-AT3.
Alnylam annonce avoir administré aux patients hémophiles avec inhibiteurs le produit Fitusiran (ALNAT3) dans le cadre de la phase I partie D.
ALN-AT3 est un agent thérapeutique expérimental fondé sur l’ARNi administré une fois par mois par voie sous-cutanée pour le traitement de l’hémophilie et d’autres troubles hémorragiques rares. Il vise à corriger les défauts de coagulation par neutralisation de l’antithrombine (AT).
Un essai clinique pivot de phase 3 est prévu mi 2016.
Il concerne donc les patients atteints d’hémophilie A, B avec ou sans inhibiteurs.

Dosing-Hemophilia-Patients" class='spip_out' rel='external'>http://www.businesswire.com/news/home/20160314005374/en/Alnylam-Initiates-Fitusiran-ALN-AT3-Dosing-Hemophilia-Patients

Traitement du 1er patient de la phase 2a de l’étude concernant la sécurité du facteur VIIa
Le premier des 24 patients vient d’être traité aux Etats-Unis dans le cadre la phase 2a de l’étude portant sur la sécurité d’un produit de facteur VIIa (Factor VIIa-CTP). Ce produit à durée de vie prolongée, développé par Opko Health, cible à la fois l’hémophilie A et B avec inhibiteurs, par injection sous-cutanée. Aujourd’hui, le facteur VIIa est administrée par voie intraveineuse, à fréquence très rapprochée en raison de sa demi-vie très courte.
https://www.equities.com/news/opko-health-doses-first-patient-in-phase-2a-study

Février 2016

Etats-Unis : Demande d’autorisation de ADYNOVATE pour la chirurgie et la pédiatrie.
CSL Behring annonce que la FDA a approuvé le produit à durée de vie prolongée rIX-FP, technique de fusion à l’albumine recombinante, pour le traitement de l’hémophilie B.Commercialisé sous le nom IDELVION, les résultats lors des essais cliniques ont affiché une activité de facteur IX supérieure à 5%, et ce 14 jours après l’injection.
Après avoir reçu un avis favorable de l’EMA, l’agence européenne des médicaments, le dossier est désormais entre les mains de la commission européenne pour une éventuelle homologation en Europ.
http://www.cslbehring.com/newsroom/IDELVION-Now-Available-in-the-US

Alnylam poursuit la phase I (partie D) des essais d’ALN-AT3.
Alnylam annonce avoir administré aux patients hémophiles avec inhibiteurs le produit Fitusiran (ALNAT3) dans le cadre de la phase I partie D.
ALN-AT3 est un agent thérapeutique expérimental fondé sur l’ARNi administré une fois par mois par voie sous-cutanée pour le traitement de l’hémophilie et d’autres troubles hémorragiques rares. Il vise à corriger les défauts de coagulation par neutralisation de l’antithrombine (AT).Un essai clinique pivot de phase 3 est prévu mi 2016.
Il concerne donc les patients atteints d’hémophilie A, B avec ou sans inhibiteurs.
[http://www.businesswire.com/news/home/20160314005374/en/Alnylam-Initiates-Fitusiran-ALN-AT3-Dosing-Hemophilia-Patients
>http://www.businesswire.com/news/home/20160314005374/en/Alnylam-Initiates-Fitusiran-ALN-AT3-Dosing-Hemophilia-Patients]

Demande d’homologation pour un produit à durée de vie prolongée en Europe.
Baxalta annonce avoir soumis une demande d’homologation en Europe auprès de l’EMA pour son produit à durée de vie prolongée Adynovi®.
Celui-ci a été approuvé par la FDA (Food and Drug Administration) en novembre 2015 et commercialisé sous le nom Adynovate®. Il s’agit d’une technique de pegylation pour prolonger la demi-vie du facteur VIII, à partir du produit ADVATE®.
Les études ont montré une augmentation de la demi-vie de 1,4 à 1,5 par rapport à ADVATE et un intervalle médian entre 2 injections de 3,6 jours.
Le dossier est également à l’étude au Japon, en Suisse et au Canada.
http://www.zacks.com/stock/news/209388/baxalta-seeks-eu-approval-for-hemophilia-a-drug-adynovi

Traitement du 1er patient de la phase 2a de l’étude concernant la sécurité du facteur VIIa
Le premier des 24 patients vient d’être traité aux Etats-Unis dans le cadre la phase 2a de l’étude portant sur la sécurité d’un produit de facteur VIIa (Factor VIIa-CTP). Ce produit à durée de vie prolongée, développé par Opko Health, cible à la fois l’hémophilie A et B avec inhibiteurs, par injection sous-cutanée. Aujourd’hui, le facteur VIIa est administrée par voie intraveineuse, à fréquence très rapprochée en raison de sa demi-vie très courte.
https://www.equities.com/news/opko-health-doses-first-patient-in-phase-2a-study

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