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Quoi de neuf cet été dans la recherche ?

Quoi de neuf cet été dans la recherche ?
Robin Nguyen et Geneviève Piétu, membres du Groupe de Travail « Recherche » de l'Association française des hémophiles, vous proposent de partager la synthèse des informations collectées sur Internet concernant la recherche.


Thérapie génique : Unicure présente des données positives après le 6è mois de traitement

Unicure a présenté des données supplémentaires concernant l’essai clinique de phase I/II du produit AMT-060 traitant l’hémophilie B, lors du 21ème congrès de l’Association Européenne d’hématologie à Copenhague.
Celui-ci concerne 5 personnes hémophiles sévères ayant reçu une dose unique de AMT-060.
6 mois après l’injection, le taux de facteur IX a atteint, en moyenne, 5.4%.
« Après 6 mois, je peux affirmer, en tant que spécialiste traitant régulièrement des hémophiles, que l’impact sur la qualité de vie des personnes ayant été traitées par AMT-060 est très positif » a précisé le Professeur Leebeek, Professeur d’hématologie à Rotterdam.

https://globenewswire.com/news-release/2016/06/11/847826/10163419/en/uniQure-Presents-Clinical-Data-from-Ongoing-Phase-I-II-Study-in-Hemophilia-B-Demonstrating-6-Months-of-Sustained-Increases-in-Factor-IX-Activity.html

 

Le LFB, laboratoire public français spécialisé dans les dérivés du sang, a démarré la construction de sa future usine géante à Arras.

François Hollande a posé, ce mardi matin, la première pierre symbolique de la future usine de médicaments du Laboratoire français du fractionnement et des biotechnologies (LFB) près d’Arras.
A l’issue de sa construction, pour un coût d’environ 300 millions d’euros, l’unité de production devrait être mise en service en 2021. Le site ultramoderne de 36 000 mètres carrés permettra au LFB, acteur majeur sur le marché des médicaments dérivés des produits sanguins, de concrétiser ses stratégies à l’échelle internationale.
En effet, grâce à l’usine géante d’Arras, le LFB pourra tripler sa production de médicaments issus des protéines du sang collecté par l’Établissement français du sang et destinés en grande partie aux patients souffrant de maladies rares, dont l’hémophilie.
http://www.ouest-france.fr/sante/arras-inauguration-dune-usine-de-medicaments-dernier-cri-4281353

 

Thérapie génique : progrès impressionnants annoncés lors du congrès de la FMH à Orlando

Spark Therapeutics et Pfizer ont annoncé les résultats de leur essai de phase I/II de la thérapie génique de SPK - 9001 pour le traitement de l’hémophilie B. Ces derniers résultats n’étaient pas tout à fait inattendus, mais ils sont tout de même impressionnants. Quatre patients ont reçu une perfusion unique d’une nouvelle capside de virus adéno-associé (AAV5) exprimant une variante du facteur IX humain à
activité élevée, le gène Padoue. En date du 12 juillet, leurs niveaux de facteur IX se situaient entre 21 et 42 %, dans les 12 à 31 semaines après le traitement. Aucune élévation soutenue des enzymes hépatiques n’a été observée, et aucun des patients n’a eu besoin d’un traitement de stéroïdes pour contrer une réaction immunitaire.
Totalement inattendues étaient les données provisoires présentées par Biomarin sur son essai de phase I/II de la thérapie génique de BMN 270 pour l’hémophilie A au moyen d’un vecteur AAV5. Jusqu’à maintenant, les résultats des thérapies géniques pour l’hémophilie A n’ont montré qu’une augmentation marginale des niveaux de FVIII, principalement en deçà de 5 %. Avec BMN 270, en date du 6 juillet, le suivi après traitement variait de 12 à 28 semaines. Parmi les sept patients traités avec la
dose élevée, l’un avait un niveau de FVIII de 10% ; cependant, les six autres patients avaient des niveaux de facteur VIII au-dessus de 50 %. Un traitement aux stéroïdes, administré à tous les patients à dose élevée pour lutter contre le rejet, a été bien toléré. Aucun effet indésirable grave n’a été observé.
Il est important de noter qu’un petit pourcentage de la population, estimé à 10 à 20 %, présente des anticorps contre le vecteur AAV5 et ne pouvait pas être traité avec cette forme de thérapie génique.

http://www.hemophilia.ca/files/Progres%20impressionnants%20annonces%20lors%20du%20Congres%20de%20la%20FMH%20a%20Orlando.pdf

 

Alnylam Pharma annonce des résultats positifs du produit Fitusiran dans le cadre de la phase IB**

Alnylam présente de nouvelles données positives concernant les essais du produit Fitusiran (ALN-AT3).
« Ce traitement prophylactique mensuel par voie sous-cutanée a le potentiel de transformer l’approche de l’hémophilie, y compris avec inhibiteurs. » a précisé Akin Akinc, Vice Président et Manager Général de Fitusiran.
ALN-AT3 est un agent thérapeutique expérimental fondé sur l’ARNi administré une fois par mois par voie sous-cutanée pour le traitement de l’hémophilie et d’autres troubles hémorragiques rares. Il vise à corriger les défauts de coagulation par neutralisation de l’antithrombine (AT).
Il concerne donc les patients atteints d’hémophilie A, B avec ou sans inhibiteurs.

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