L’Alliance maladies rares lance un appel pour un 4e plan national
Alors que se tenait le 3e Congrès de l’Alliance maladies rares en juin dernier, le collectif de 240 associations se prépare pour peser dans le débat public et porter haut et fort les priorités pour un futur quatrième plan national.
Aujourd’hui, le spectre des maladies rares concerne trois millions de personnes en France et 95 % de ces maladies n’ont pas de traitement curatif. À l’occasion du dernier congrès du collectif de l'Alliance maladies rares, en juin dernier, les associations se sont réunies avec comme thème affiché « En route pour le 4e plan national maladies rares ! ». L'objectif ? Interpeller le gouvernement sur l’importance de faire du sujet des maladies rares, une grande cause nationale, en vue de la fin du plan actuel en 2023.
Un collectif qui porte la voix de 3 millions de malades
L’Alliance maladies rares est devenue depuis les années 2000 le porte-parole de près de trois millions de Français. À travers ses plaidoyers et publications d’experts, le collectif cherche à interpeller les pouvoirs publics, professionnels de santé et institutionnels sur cette question de santé publique. « Aujourd’hui, trois plans nationaux ont permis de créer un maillage territorial de centres experts des maladies rares, offrant ainsi un meilleur accès au soin aux malades, mais ce n’est pas suffisant », peut-on lire en préambule.
La table ronde « Comment maintenir les maladies rares dans l’agenda politique ? », animée par Marie-Pierre Bichet, présidente de l’Alliance maladies rares, a permis de revenir sur l’importance de préparer le prochain plan national.
Les 240 associations regroupées dans l’Alliance sont d’une grande variété. Certaines, toutes petites, concernent des maladies très rares, et les plus anciennes sont plutôt axées sur les maladies plus connues comme l'hémophilie, la mucoviscidose ou la myopathie Duchenne.
Ce sont, certes, des associations aux moyens très différents, mais qui ont une véritable volonté à travailler ensemble », nous précise Marie-Pierre Bichet, présidente de l’Alliance maladies rares, jusqu’au congrès du 10 juin dernier.
3 enjeux pour le prochain plan national
Toutes les associations se sont rassemblées lors de ce dernier congrès autour de trois défis :
- L’errance diagnostique est un problème très spécifique aux maladies rares. « Faire connaître la culture du doute est essentielle, car les médecins ne peuvent pas connaître les 7 000 maladies rares. Un quart des personnes attendent plus de cinq ans pour avoir un diagnostic », indique-t-elle. Autre bémol : « l'impasse diagnostique, un sujet qui progresse, mais lentement. »
- L’errance de traitement : il existe peu de données sur les maladies rares. Il n’y a que 5 % des maladies qui bénéficient d’un traitement curatif. « C’est un autre défi important pour faire aboutir le traitement. Nous devons continuer la réflexion sur le rôle des associations pour promouvoir des essais cliniques et l’attractivité du sujet », ajoute-t-elle.
- Les ruptures de parcours de vie Dans le parcours des maladies rares, il y a des moments clés, comme la transition enfant-adulte du malade. Il y a beaucoup de difficultés à trouver un médecin à l’âge adulte. Les examens sont différents. Il y a de vrais besoins au niveau du matériel par exemple.
« Les associations jouent un rôle essentiel dans le parcours du médicament. Elles doivent être associées à la réflexion sur le protocole envisagé et la mise place de l’essai clinique. Elles peuvent aussi intervenir sur le recueil des données, la qualité de vie des malades et les traitements. Autant de sujets à travailler pour le 4e plan national qu'on appelle de nos voeux », conclut Marie-Pierre Bichet.
La rédaction