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Par FONDATION UVSQ - Publié le 3 janvier 2017 - 12:23 - Mise à jour le 5 janvier 2017 - 10:05
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Aidez-les à sauver des vies !

Merci à @sqy Mag pour son article "Aidez-les à sauver des vies !" et pour soutenir la recherche @uvsq https://goo.gl/eGH2W5

Aidez-les à sauver des vies !

« Nous avons trouvé une molécule qui peut changer l’avenir des personnes souffrant de maladies neuromusculaires. C’est une avancée majeure ! », s’enthousiasme Aurélie Goyenvalle, chercheure et chef de l’équipe ODAS* au sein du laboratoire de biothérapie des maladies neuromusculaires. Aujourd’hui, en France 30 000 personnes (des nouveaux nés aux personnes âgées) sont atteintes par une des 200 maladies neuromusculaires existantes. Ces maladies d’origines génétiques entraînent un défaut de commande du muscle ou des destructions du tissu musculaire pouvant parfois engendrer la mort. « Nos nouvelles molécules agissent comme des pansements musculaires. Elles permettent de soigner le patient au niveau de ses gènes. Les premiers résultats constatés sur des sujets sont bons. Le traitement permet de restaurer les atteintes musculaires cardiaques et cognitives. Cette molécule est la première à atteindre le cœur, ce qui est fondamental car l’insuffisance cardiaque peut conduire aux décès de nombreux patients touchés par ces maladies », explique Aurélie Goyenvalle.

TROUVER UN NOUVEAU FINANCEMENT POUR LA PHASE PRÉ-CLINIQUE Le financement de ces recherches étant assuré jusqu’à fin 2016, l’équipe de cher- cheurs doit aujourd’hui trouver 450 000 euros pour poursuivre ses travaux. « Plus les recherches avancent et plus le coût devient élevé. À ce stade, il nous faut trouver des fonds auprès des particuliers, des entreprises et des grands donateurs. Cela nous permettra de poursuivre nos trois programmes, sur les maladies de Duchenne, de Huntington et l’amyotrophie spinale. Plus nous irons vite plus les traitements seront opérationnels, sécurisés et prêts à être administrés. Quand on fait ce travail de recherche, on se dit qu’on ne va jamais assez vite. Des patients, avec qui nous sommes en lien, décèdent régulièrement et c’est très dur pour nous », précise Aurélie Goyenvalle. Ces chercheurs travaillent ainsi sans relâche pour voir aboutir un traitement. Une des particularités de cette équipe, en plus d’être composée très majoritairement de jeunes femmes chercheures, c’est d’avoir en son sein, une chercheure atteinte elle-même d‘une maladie neuromusculaire et un gestionnaire administratif atteint de la maladie de Duchenne. « C’est vrai que ça nous rappelle à l’ordre chaque jour. S’il fallait une motivation supplémentaire, elle est présente au quotidien ! »

* On Demand Alternative Splicing

Pour soutenir la recherche faire un don : www.fondation.uvsq.fr/ maladies-neuromusculaires La collecte en ligne : https://goo.gl/eGH2W5

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