Colloque FAST 2024, un moment pour « Ouvrir de nouveaux horizons » contre le cancer des enfants
Comme chaque année depuis 11 ans, Imagine for Margo – Children without cancer a organisé son colloque annuel FAST afin de rassembler tous les acteurs de l’oncologie pédiatrique pour accélérer le développement de nouveaux médicaments. Le programme des conférences et des tables rondes a été conçu afin d’explorer, le temps d’une journée, tous les horizons permettant de guérir plus et mieux les enfants, les adolescents et les jeunes adultes atteints par un cancer. Pour atteindre cet objectif, tous les acteurs concernés à savoir des pédiatres oncologues, des chercheurs, des responsables de sociétés pharmaceutiques et biotechnologiques, des dirigeants de bioclusters, des familles, des patients et des associations, étaient réunis au Châteauform George V. La complémentarité de leurs expertises en oncologie pédiatrique a permis de faire un état des lieux exhaustif des récentes avancées porteuses d’espoir, des nouvelles thérapies prometteuses et des challenges de demain.
Pour Imagine for Margo, l’objectif de guérir plus et mieux les cancers de l’enfant à haut-risque est plus que jamais atteignable.
Au début de ce colloque, les grandes réussites de 2023 de la recherche, qui ont été soutenues par Imagine for Margo, ont été mis à l’honneur. Premier intervenant, le Dr. Daniel Orbach (Institut Curie) a présenté son projet TAG-N-TRAK permettant de guérir de manière spectaculaire des fibrosarcomes infantiles. Un traitement innovant, donné sous la forme d’un sirop à prendre matin et soir, cible spécifiquement une anomalie moléculaire retrouvée dans ces cancers, les détruit à une vitesse spectaculaire, est sans effet secondaire et est de plus en plus reconnu comme un traitement de référence dans un grand nombre de pays. Ce projet est incontestablement une victoire de la médecine moléculaire de précision, tout comme le programme BIOMEDE, qui a été présenté par le Dr. Jacques Grill (Institut Gustave Roussy).
Ce dernier est dédié à mieux guérir les enfants atteints par un gliome infiltrant du tronc cérébral, dont l’espérance de vie est de quelques mois après le diagnostic. Grâce à d’importants moyens financiers et scientifiques, le Dr. Grill a permis à huit enfants d’être les premiers survivants à long terme de ce cancer. De plus, le séquençage moléculaire de leur tumeur a permis de comprendre les raisons de cette réussite et d’ouvrir ainsi de nouvelles pistes pour guérir toujours plus d’enfants atteints de ce cancer.
Cependant, comme le démontre le 3e intervenant de la matinée, l’innovation n’est pas uniquement du côté des traitements. En effet, le Dr. Pablo Berlanga (Institut Gustave Roussy) a présenté son projet SACHA, visant à sécuriser l’accès aux médicaments innovants en oncologie pédiatrique. SACHA est avant tout une méthode de collecte des données d’efficacité et de toxicité de ces traitements donnés aux enfants et adolescents qui ont un cancer en rechute ou à haut-risque et qui ne peuvent pas être inclus dans un essai clinique. Depuis 4 ans, ce projet cumule les réussites : il a été publié pour la première fois en juillet 2023, a été présenté à l’ASCO, est reconnu par la HAS et soutenu par l’ANSM et est aujourd’hui étendu à l’international. Ce projet, unique dans le monde de la santé, permet d’établir des recommandations thérapeutiques pour ces nouveaux médicaments à destination de l’ensemble des pédiatres oncologues afin de maximiser les chances de guérison.
Des victoires qui en entraîneront d’autres !
Les progrès scientifiques réalisés ces dernières années nous donnent l'espoir d’arriver rapidement à produire des avancées spectaculaires dans la guérison des cancers pédiatriques à haut risque ou en rechute. Afin de débattre des enjeux auxquels il est impératif de répondre pour atteindre cet objectif, nous avons réunis, pour une table ronde,
Pendant cette journée, des sujets majeurs ont été soulevés, notamment lors de la table ronde réunissant les Pr. Gilles Vassal (Institut Gustave Roussy), Pr. André Baruchel (hôpital Robert Debré), Dr. Marie Castets (Centre de Recherche en Cancérologie Léon Bérard de Lyon) et Pr. Franck Bourdeaut (Institut Curie). Parmi eux se trouvaient le manque de thérapies ciblées révélé par le séquençage systématique des cancers pédiatriques à haut risque et en rechute et les besoins croissants en cellules CAR-T, qui montrent des signaux d’efficacité de plus en plus importants contre des leucémies et des tumeurs solides comme le neuroblastome.
Ces avancées ne seront cependant possibles qu’avec un partage efficace des données biologiques et une structuration optimale entre recherche fondamentale, translationnelle et clinique. A présent que nous sommes à une ère où la technologie permet des analyses d’une grande masse de données, il apparaît nécessaire de faire progresser les réglementations en France et en Europe pour que les échanges d’informations et de données entre tous les acteurs de l’oncologie pédiatrique soient fluides. Des initiatives portées par nombre des intervenants de ce colloque qui ont permis de montrer le caractère particulièrement fructueux de ces échanges, sans pour autant nuire à la propriété de leurs auteurs et au respect de la vie privée des patients.
Mieux structurer la recherche en France
Le colloque Fast a aussi été l’occasion de présenter la création des trois centres de recherche intégrée en France, labellisés par l’INCa (représenté par le Pr. Bruno Quesnel) :
- EN-HOPE SMART4CBT (Est et Nord, présenté par la Dr. Natacha Entz-Werlé)
- South-ROCK (Lyon & Marseille, présenté par la Dr. Marie Castets)
- Paris Kids Cancer (représenté par le Pr. André Baruchel)
Ces trois centres de recherche intégrée ont pour mission de rapprocher recherche fondamentale, translationnelle et clinique afin de parfaire notre compréhension des cancers de l’enfant (origine, micro-environnement tumoral, réponse immunitaire anti-tumorale) et d’ouvrir des pistes thérapeutiques prometteuses. L’interconnectivité au sein et entre ces centres permettra d’implémenter et de mutualiser des équipements lourds ainsi que des ressources informatiques et humaines (bio-informaticiens par exemple).
De plus, Imagine for Margo, aux côtés d'autres associations, participe à la construction et au déploiement du centre francilien, le Paris Kids Cancer.
Élargir ce rapprochement aux industriels
La vallée de la mort, qui sépare la recherche fondamentale des cliniciens, est un frein majeur dans l’accès des enfants à des thérapies innovantes, efficaces et moins toxiques. Par ailleurs, tous les acteurs impliqués dans ces développements font le même constat : il faut raccourcir les délais entre l’établissement des preuves de concept en pré-clinique et le développement clinique. À ces deux enjeux, une solution existe : briser toutes les barrières et collaborer de manière systémique. Ces questions ont été abordées par un panel d’experts venant du milieu industriel (Dr. Iris VALTINGOJER (Sanofi), Dr. Hélène NEGRE (CELLforCURE by Seqens), Dr. Alexis GÉNIN (Brain&Mind), Jean-Claude ROCHE (Recordati Rare Diseases France) et Paul RINAUDO (ADLIN Science)).
Fin 2023, un groupe dédié aux Cancers Pédiatriques a été fondé au sein du PSCC (Paris Saclay Cancer Cluster). Ce groupe, dont Patricia Blanc, Présidente fondatrice d’Imagine for Margo, est membre, est composé d’acteurs aux profils variés mais complémentaires (industriels, académiques, associations philanthropiques, biotechs, etc.). L’objectif de ce groupe est d’encourager les biotechs, qui portent une grande partie du développement de nouvelles thérapies, à innover en oncologie pédiatrique. Ces bioclusters, comme le PSCC ou le Brain&Mind, sont un marqueur fort de cette marche en avant, où la façon d’aboutir à de nouveaux médicaments est collectivement repensée. Enfin, tous les industriels invités au colloque FAST ont témoigné de la nécessité urgente de casser les barrières et les silos, d’accélérer les méthodes de développement clinique (7-8 ans de recherche sont nécessaires en moyenne), de faire avancer la réglementation sur le partage des données et d’accélérer les accès précoces.
Répondre aux besoins des familles
Au-delà de l’accès à des soins et des traitements les plus appropriés aux cancers de chaque enfant, Imagine for Margo a également à cœur de répondre aux besoins des familles et de répondre à des enjeux de bien-être tout au long du parcours de soin. Nombre de pédiatres et de familles ont constaté que les traitements par chimiothérapie, en plus des nausées, modifient la perception du gout et ne fait plus des repas un moment de plaisir.
Afin de répondre à ce constat, Imagine for Margo a édité et distribue gratuitement le guide nutrition « Manger ? Même pas peur ! ». Au cours de ce colloque FAST, toutes les personnes qui sont à l’origine de cet ouvrage, qui rassemble des conseils utiles et de nombreuses recettes de grand chef adaptées aux enfants malades ont témoigné et ont mis en avant l’importance de la nutrition pendant les traitements. Enfin, ce moment dédié aux besoins des familles s’est terminé avec une présentation du projet porté par Anne-Laure Delaunay (Mines-Télécom Business School). Ce projet soutenu par l’INCa, et auquel Imagine for Margo participe, permettra d’identifier les besoins d’information des parents lors des différentes phases de la maladie de leur enfant (diagnostic, traitement, rémission) et leur usage des technologies (internet, application, réseaux sociaux). Le but de cette étude est d’élaborer une solution digitale répondant aux questions des familles et adaptée à leurs usages.
