SACHA : 1 000 enfants inclus dans un programme pionnier pour sécuriser l’accès aux traitements innovants contre les cancers pédiatriques
Depuis 2019, le programme SACHA permet de mieux encadrer les prescriptions de médicaments innovants administrés aux enfants atteints de cancers, en dehors des essais cliniques. Un cap symbolique vient d’être franchi : 1 000 patients ont été inclus dans cette étude unique en Europe, portée par la SFCE, Gustave Roussy et soutenue dès ses débuts par notre association.
Une réponse concrète à un vide médical
En France, près de 500 enfants meurent chaque année d’un cancer. Si notre pays est à la pointe de la recherche en oncologie pédiatrique – la moitié des inclusions européennes dans les essais cliniques précoces se font en France – une grande partie des traitements innovants sont encore administrés hors cadre réglementaire, dans des situations d’urgence thérapeutique.
Avant SACHA, aucune donnée n’était collectée de façon systématique sur ces prescriptions « compassionnelles » ou hors AMM (Autorisation de Mise sur le Marché). C’est pour combler ce vide que le programme SACHA a été lancé.
« Nous voulions sécuriser l’accès à ces thérapies innovantes pour les enfants, tout en permettant d’en évaluer la toxicité et l’efficacité dans la vraie vie. » – Dr. Pablo Berlanga, oncologue pédiatrique et coordinateur de SACHA
Une étude pionnière devenue référence
SACHA est une étude observationnelle prospective. Les médecins peuvent y inclure des enfants traités avec un médicament innovant prescrit hors essai clinique, avec l’accord des familles. Les données sont ensuite centralisées, analysées et partagées avec les autorités de santé.
En 2025, 1 000 enfants ont été inclus dans SACHA, grâce à la participation de 31 centres de la SFCE (Société Française des Cancers de l’Enfant). Parmi les cas recensés :
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44 % de tumeurs cérébrales
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41 % de tumeurs solides extra-cérébrales
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15 % de leucémies
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80 médicaments innovants suivis
Les résultats de SACHA ont déjà donné lieu à plusieurs publications scientifiques et ont été présentés aux congrès internationaux de l’ASCO en 2022 et 2023.
Un impact concret sur les décisions thérapeutiques
Grâce à cette base de données unique, plusieurs traitements ont vu leur usage sécurisé ou mieux ciblé. C’est le cas du Larotrectinib, un médicament innovant pour certains cancers pédiatriques, dont l’évaluation post-AMM par la HAS s’est appuyée sur les données de SACHA.
Autre exemple : après avoir constaté la survenue de cas rares mais graves de seconds cancers sous Tazemetostat, une alerte a été émise à l’échelle nationale pour informer les soignants et renforcer la vigilance.
En parallèle, les données positives sur l’efficacité de certaines chimiothérapies combinées à de l’immunothérapie ont permis de lancer de nouveaux essais cliniques, ou d’élargir les recommandations médicales.
Une alliance unique entre médecins, institutions et société civile
Dès son origine, SACHA a été soutenu par l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM), en lien étroit avec la Haute Autorité de Santé (HAS), et surtout cofinancé par l’association Imagine for Margo, engagée depuis plus de 10 ans dans la lutte contre les cancers de l’enfant.
« Sans le soutien d’Imagine for Margo, SACHA n’aurait jamais vu le jour. » – Dr. Pablo Berlanga
« Avec SACHA, nous avons voulu aider à créer un pont entre les soins d’aujourd’hui et les traitements de demain. Chaque enfant inclus dans le programme contribue à faire avancer la recherche et à sécuriser l’accès à l’innovation. » – Patricia Blanc, fondatrice et présidente de l’association Imagine for Margo
Depuis 2023, l’association participe activement au comité de pilotage du projet, aux côtés des médecins, chercheurs et attachés de recherche clinique. Cette approche collaborative et pluridisciplinaire fait la force du programme.
Une expansion à l’international en cours
Fort de son succès en France, SACHA s’ouvre désormais à d’autres pays européens, dans le cadre du réseau ITCC (Innovative Therapies for Children and Adolescents with Cancer). Chaque pays adapte la méthodologie SACHA à sa réglementation nationale, avec un objectif commun : offrir à chaque enfant un accès plus sûr et plus éclairé à l’innovation thérapeutique.
Un cap franchi, une ambition renforcée
Le cap des 1 000 enfants inclus dans SACHA n’est pas qu’un chiffre. Il symbolise un changement de paradigme : celui d’une médecine qui apprend en temps réel, qui documente chaque espoir, chaque effet indésirable, pour mieux soigner les enfants d’aujourd’hui et de demain.
SACHA est la preuve qu’en unissant les forces de la science, des institutions et des associations, on peut accélérer l’accès à des traitements plus sûrs et plus efficaces pour les enfants atteints de cancers.
Pour en savoir plus et soutenir Imagine for Margo :
